<h3>Introducción</h3>La alfa -1 antitripsina en aerosol (AATA) es un medicamento en <a href="https://www.docred.com/articulos/ar-ensayo-clinico-fase-ii-iii-seguridad-eficacia-vacuna-mrna-bnt162b2-covid-19" target="_self">investigación</a> diseñado con el objetivo de ser una alternativa a la infusión intravenosa en el tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AAT).Los pacientes con deficiencia hereditaria de α1-antitripsina (AAT) y enfermedad pulmonar obstructiva crónica grave (<a href="https://www.docred.com/guias/gu-guia-gold-2021-diagnostico-manejo-prevencion-epoc" target="_self">EPOC</a>) con frecuencia experimentan exacerbaciones. Un ensayo clínico publicado en la <a href="https://erj.ersjournals.com/" target="_blank">revista respiratoria europea</a> en noviembre de 2019 busca comprobar que la inhalación de AAT nebulizada puede ser un tratamiento eficaz en estos pacientes.<h3>Métodos</h3>Se asignan aleatoriamente a 168 pacientes para que reciban inhalaciones dos veces al día de solución de 80 mg de AATA o placebo durante 50 semanas. Los pacientes utilizan un diario electrónico para registrar las exacerbaciones. El criterio de valoración principal es el tiempo desde la aleatorización hasta la primera exacerbación. El criterio de valoración secundario incluye cambios en la naturaleza de la exacerbación según lo definido por los criterios de Anthonisen. También se evalúa la seguridad.<h3>Resultados</h3>La mediana de tiempo transcurrido hasta la primera exacerbación moderada o grave es de 112 días (rango intercuartílico (IQR) 40-211 días) para AATA y 140 días (IQR 72-142 días) para placebo (p = 0.0952). La tasa media anual de todas las exacerbaciones es de 3,12 en el grupo tratado con AATA y de 2,67 en el grupo de placebo (p = 0,31). Un mayor proporción de pacientes que reciben AATA informan eventos adversos emergentes relacionados con el tratamiento en comparación con placebo (57,5% frente a 46,9%, respectivamente). Después del primer año del estudio, cuando se introducen modificaciones en el manejo del nebulizador, la tasa de eventos adversos en el grupo tratado con AATA es similar a la del grupo placebo.<h3>Discusión</h3>Este ensayo clínico aporta nueva evidencia acerca de este producto en investigación.El tiempo hasta la primera exacerbación y la tasa media anual de exacerbaciones son similares para las personas que reciben AATA en aerosol dos veces al día durante 50 semanas en comparación con placebo [1]. El tiempo hasta la primera exacerbación y la tasa media anual de exacerbaciones son similares entre los grupos de estudio. Con la modificación del proceso de nebulización, la AATA en aerosol es bien tolerada. Si bien este estudio no muestra mejores resultados clínicos con AATA, la falta de beneficio puede estar relacionada con la alta gravedad de la EPOC en la población del estudio, una muestra de estudio pequeña y la corta duración del ensayo clínico para los resultados seleccionados. Hacen falta estudios en poblaciones mayores para confirmar o rebatir estos hallazgos.

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Ensayo clínico: eficacia y seguridad de α-1 Antitripsina inhalada

α -1 antitripsina en aerosol es un medicamento en investigación diseñado con el objetivo de ser una alternativa a la infusión intravenosa. Descubra más aquí