La leucemia linfoblástica aguda de células T suele ser de muy mal pronóstico. A continuación, se presenta una nueva tecnología que logró la remisión de esta neoplasia hematológica en una paciente de 13 años en el Reino Unido, utilizando células T de receptor antigénico quimérico genéticamente modificadas mediante edición de bases, para hacerlas resistentes a la destrucción por el propio sistema inmunológico de la paciente. 

Una paciente de 13 años con diagnóstico de leucemia linfoblástica aguda de células T, que había recibido todas las líneas de tratamiento convencionales, incluido el trasplante de médula ósea, sin lograr remisión y sin más opciones de manejo, fue sometida a un ensayo clínico para recibir trasplante de médula ósea con células T de receptor antigénico quimérico (CAR) genéticamente modificadas, provenientes de donante sano.1 La terapia con células T-CAR es un pilar revolucionario en el tratamiento del cáncer. A pesar de mostrar excelentes resultados en leucemia de células B y linfomas, existen muchos retos que limitan su eficacia en tumores sólidos y otras malignidades hematológicas.2En resumen, esta tecnología se basa en aislar linfocitos T circulantes que se manipulan para expresar receptores antigénicos quiméricos (CAR), de modo que reconozcan células cancerígenas y respondan a ellas sin importar su complejo mayor de histocompatibilidad. Luego de hacerlas proliferar in vitro, se infunden en el paciente para provocar respuestas antitumorales.3Algunas barreras que enfrenta esta terapia son la toxicidad importante que amenaza la vida, la modesta actividad antitumoral, el escape antigénico de las células o la infiltración tumoral limitada. Además, la interacción entre el huésped y el microambiente tumoral alteran críticamente el funcionamiento de estas células.2Para sobrepasar tales obstáculos, se han implementado diversas estrategias encaminadas a modificar genéticamente estas células, de modo que sirvan como terapia antitumoral efectiva. En el caso de la paciente en cuestión, las células que recibió fueron manipuladas con tecnología de edición de bases, lo que ofreció la posibilidad de interrumpir la expresión de genes mediante la creación de codones de parada o la eliminación de sitios de corte, para que los antígenos problemáticos que promueven la destrucción de estas células no se expresaran.4En otras palabras, se logró convertir letras únicas del ADN con el fin de hacerlas resistentes al ataque del propio sistema inmune del paciente. Además, se logró que entre ellas mismas no se atacaran y se pudieran usar como tratamiento, haciéndolas también invisibles a otros tipos de terapias anticancerígenas.1,4Tras 28 días de tratamiento, la paciente entró en remisión y recibió un nuevo trasplante de médula ósea para reestablecer su sistema inmunológico ya depletado por esta terapia. Luego de seis meses de manejo, está en muy buenas condiciones de salud.1,2<h4>Comentario editorial</h4>La investigación médica continua permite el desarrollo de nuevas terapias efectivas para el tratamiento de enfermedades que, con terapias convencionales, habrían sido incurables. A pesar de que se trata de la primera paciente en recibirla, este tipo de terapia promete enormes resultados para otras neoplasias hematológicas y de tumor sólido de difícil manejo. Es deber del galeno mantenerse actualizado para ofrecer siempre las mejores opciones de tratamiento a los pacientes. ¿Qué estrategias de tratamiento conoce para la leucemia linfoblástica aguda de células T en niños?

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Nueva terapia logra curar leucemia linfoblástica aguda de células T en niña de 13 años

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